Водещи световни генетици преди няколко дни анонсираха уникална нова форма на генна терапия, която, вероятно, ще помогне на хората, страдащи от заболявания, които преди се считаха за нелечими.
Новата техника ще позволи на учените да редактират генетичната информация с висока точност. Това означава, че в човешката ДНК може да се правят точни промени. Потенциално това ще позволи на учените да лекуват генетични заболявания като сърповидно-клетъчната анемия, синдром на Даун и болестта на Хънтингтън.
Учените смятат, че техниката е толкова точна, че може да се използва за замяна на дефектни гени със здрави, а това от своя страна ще помогне в борбата срещу нелечими вирусни заболявания като спин и рак. Вероятно е, че тя може да се използва за коригиране на генетични дефекти в човешки ембриони, и така ще елиминира проблема преди раждането.
Същността на ранната генна терапия бе да се поставят фрагменти от ДНК вируси в човешкия геном почти на случаен принцип. Този процес е неточен и рискован.
Нобеловият лауреат проф. Крейг Мело заяви в интервю за Independent: „CRISPR – това е невероятно мощна система, която ни дава невероятни перспективи. Нейният потенциал е огромен, той може да се използва както в селското стопанство, така и за генна терапия при хора“.
Meло нарича новата система триумф на фундаменталната наука и огромен пробив, който може да има сериозни последици за молекулярна генетика.
През последните месеци изследователи в американски университети са използвали CRISPR за промяна на ДНК на ембриони на мишки и дори човешки стволови клетки, отглеждани в епруветки .
